Em 11 de abril de 2025, a ANVISA aprovou o registro do medicamento omaveloxolona, o primeiro tratamento com indicação específica para Ataxia de Friedreich (AF) em pacientes com mais de 16 anos. Trata-se de um marco regulatório de grande impacto clínico e científico.
A AF é uma doença genética rara, progressiva e degenerativa do sistema nervoso central, com manifestações neurológicas e sistêmicas importantes, como ataxia, cardiomiopatia, escoliose, diabetes e alterações motoras. Estima-se que mais de 15 mil pessoas no mundo convivam com a condição, sendo o Brasil o segundo país com maior número de casos registrados, segundo a Friedreich’s Ataxia Research Alliance (FARA).
Até então, os tratamentos disponíveis eram exclusivamente paliativos. Com a aprovação da omaveloxolona, surge a primeira terapia com potencial para alterar o curso natural da doença.
O próximo passo será a definição do preço pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), etapa essencial para viabilizar o acesso regulado ao tratamento no país.
O JBAS reforça seu compromisso com a disseminação de atualizações técnico-científicas, contribuindo com a gestão em saúde e com a auditoria médica de forma ética, profissional e sustentável.
Acesse o link em nossa bio para mais detalhes técnicos sobre a AF e o novo tratamento.
https://www.curefa.org/research/patient-registry
